文章摘要
王庆晓,王建军,徐根兴.RNAi药物的临床研究进展[J].药学与临床研究,2010,18(2):127~130
RNAi药物的临床研究进展
Progress of RNAi Drugs in Clinical Research
投稿时间：2009-12-28  修订日期：2010-01-30
DOI：
中文关键词: RNA干扰  siRNA药物  临床研究
英文关键词: RNA interference  siRNA-based drugs  Clinical research
基金项目:国家重大新药创制项目（2009ZX09103-635）; 江苏省自然科学基金（BK2009109）
作者单位
王庆晓 南京大学生命科学院，南京 210093 
王建军 南京大学生命科学院，南京 210093 
徐根兴 南京大学公共健康医学中心生命分析化学教育部重点实验室，南京 210093；江苏省基因药物工程技术研究中心，苏州 215128 
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中文摘要:
      RNA干扰（RNAi）是指在细胞内由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）介导的降解同源序列的mRNA，从而抑制相应基因表达的现象。它是转录后基因沉默（PTGS）的一种。RNA干扰不仅是基础研究的热点，也是临床应用研究的热点，小干扰RNA（siRNA）药物虽然在国际上已有部分进入I～III期临床研究，但是siRNA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍。核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解，而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物
英文摘要:
      RNA Interference (RNAi) is a phenomenon in cell that double-stranded RNA mediates degradation of homologous mRNA inducing sequence-specific silence of gene expression. It is a kind of post-transcriptional gene silencing (PTGS). RNA interference is the hot
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